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自闭症的基因治疗进展（1）|孕期CRISPR治疗能够抑制小鼠模型的天使综合征症状
小丫丫自闭症项目 02月19日美国密歇根州立大学化学博士，现在为科技公司研发科学家。专注于自闭症的科普，发起成立基于美国密苏里州的公益组织“小丫丫自闭症项目”
- 导读： 基因治疗技术无疑是现在最热门的生物学领域之一，其中基于CRISPR的基因编辑技术获得了2020年的诺贝尔奖。人们对这个技术在医疗上的应用有着很大的憧憬。但是，基因治疗无论在临床应用上，还需要更多的突破，在伦理上也存在一定的挑战。 基因治疗，首先需要明确基因基础。本文报道的天使综合征，具有明确的基因基础，获得了突破性进展。但是，其潜在的安全性，依然是问题。而对大多数自闭症类型，依然没有明确的基因基础。 对于自闭症的基因治疗，可以期待，但是不能等待。 同时希望，这些严肃的研究成果，不要被....
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“七夕”故事：我是谁？——从Wendy到Wenn的60年追问
小丫丫自闭症项目 08月29日美国密歇根州立大学化学博士，现在为科技公司研发科学家。专注于自闭症的科普，发起成立基于美国密苏里州的公益组织“小丫丫自闭症项目”
“Achievements may come and go, but our legacy and value to others continues on.（个人耀眼的成功可能转瞬即逝，但是个人的传奇和价值观，却永远留存。”——Lawson 博士。
“我是谁？我到底是谁？”——一个姗姗学步的孩子，懵懂的儿童，甚至有点叛逆的青少年，也许会问这样的问题。但是，当你20岁，30岁，40岁，50岁甚至60岁，还在问这个问题的时候，也许你真的不知道自己是谁。
从智力障碍，精神分裂症到自闭症谱系障碍，从妻子和妈妈到丈夫和爸爸，澳大利亚的自闭症合作研究中心（Autism CRC）的研究员、顾问和项目负...
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研究进展：唯一进入三期临床自闭症核心障碍的药物宣布流产
小丫丫自闭症项目 08月24日美国密歇根州立大学化学博士，现在为科技公司研发科学家。专注于自闭症的科普，发起成立基于美国密苏里州的公益组织“小丫丫自闭症项目”
目前，基于应用行为分析（ABA）的教育方法，能够改善自闭症人士的行为，提高认知能力，但是寻找合适的药物以缓解自闭症的核心症状依然是人们的一个追求。
社交障碍是自闭症谱系的两个核心障碍之一，针对自闭症儿童的教育以及针对自闭症的药物开发，很多都是围绕这个核心障碍进行的。
2018年1月29日，瑞士制药巨头，罗氏（Roche）公司宣布，他们开发的新药Balovaptan（又名RG7314）获得美国FDA的突破性疗法认定，进入快速通道的临床试验，引得媒体一片叫好声。这个药物的三期临床试验，计划在今年6月30日结束。
然而，据Fierce B...
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